Põhiline erinevus geeni lisamise ja geeni asendamise vahel seisneb selles, et geeni lisamine on geeni sisestamine mittehomoloogse rekombinatsiooni teel, samas kui geeniasendamine on endogeense geeni asendamine homoloogse rekombinatsiooniga.
Geeniteraapia on tehnika, mis kasutab geene geneetiliste haiguste raviks. Seetõttu hõlmab see geenide sisestamist või kohaletoimetamist patsiendi rakku. Teisisõnu hõlmab geeniteraapia defektsete või haigusi põhjustavate geenide asemel geenide asendamist või lisamist. Selles protsessis on asendamiseks või lisamiseks õige geeni valimine ülioluline. Seetõttu ei ole geeniteraapia inimeste haiguste ravis endiselt 100% edukas. Paljusid geneetilisi haigusi ei saa geeniteraapiaga ravida. Kuid geeniteraapia on paljutõotav ravi väheste haiguste puhul, nagu lihasdüstroofia ja tsüstiline fibroos jne.
Mis on geeniliit?
Geeni lisamine on geeniteraapias üks praktilisemaid lähenemisviise. See on geeni sisestamise või lihts alt lisamise protsess mittehomoloogse rekombinatsiooni teel. Lisav geen võib olla defektse kaasasündinud geeni aktiivne koopia. Geeni lisamise tehnika nõuab vektorsüsteemi. Selle stsenaariumi puhul kasutatakse eduk alt viiruslikke või mitteviiruslikke vektoreid. Retroviirused on kõige edukamad vektorid, mida on siiani testitud geenide lisamise tehnika jaoks, kuna need on kohanemisvõimelised geenide rakkudesse toimetamiseks.
Joonis 01: Geeniteraapia
Lisaks on geenide lisamine geeniasendusega võrreldes edukam. Siiski on ka mitmeid eeliseid. Üheks puuduseks on geenide korratu sisestamine genoomi. Seetõttu võidakse sisestatud geene ekspresseerida ekslikult või sobimatult.
Mis on geeniasendamine?
Geeniasendus on tehnika endogeense geeni asendamiseks selle algses genoomis paiknevas lookuses. See hõlmab homoloogset rekombinatsiooni. Geeniasendust kasutades on see võimeline kustutama geeni, eemaldama eksoneid, lisama geeni ja sisestama punktmutatsioone jne.
Lisaks võib geeniasendus olla kas püsiv või tingimuslik. Seetõttu on vektori loomine selle protsessi jaoks hädavajalik, kuna vektor peaks toimetama uue geeni genoomi täpsesse asukohta. Veelgi enam, transformatsioon on põhiline meetod, mis viib uue geeni peremeesorganismi. Veelgi olulisem on see, et geeniasendamine on alternatiiv luuüdi või tüvirakkude siirdamisele.
Millised on geenide lisamise ja geeniasendamise sarnasused?
- Geeni lisamine ja geeniasendamine on kaks geeniteraapia tehnikat.
- Mõlemat strateegiat kasutades saab geene eduk alt juurutada taimedesse, mikroobidesse ja loomadesse.
Mis vahe on geenide lisamisel ja asendamisel?
Geeni sisestamine või lisamine mittehomoloogse rekombinatsiooni teel on geeni lisamise protsess. Teisest küljest on defektse geeni asendamine õige geeniga homoloogse rekombinatsiooni teel geeni asendamise protsess. Veelgi enam, geenide lisamine on edukam kui geeni asendamine. Allolev infograafik näitab tabeli kujul erinevust geeni lisamise ja asendamise vahel.
Kokkuvõte – geenide lisamine vs geeni asendamine
Geeni lisamine ja geeni asendamine on kaks geeniteraapia strateegiat. Lisaks geenile sisestatakse geen, samas kui geeni asendamisel asendatakse geen. Mõlemad meetodid nõuavad geeni sisestamiseks vektorisüsteemi. Veelgi enam, tänu nendele tehnikatele saame eduk alt ravida ja ennetada geneetilisi haigusi. See on erinevus geeni lisamise ja asendamise vahel.
