Peamine erinevus – Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia
Geeniteraapia on oluline tehnika, mida kasutatakse geneetiliste haiguste raviks või ennetamiseks puuduvate või defektsete geenide geenide sisestamise teel. Teatud haigusi saab ravida tervete geenide sisestamisega haiguse eest vastutavate muteerunud või puuduvate geenide asemele. Geeniteraapiat rakendatakse enamasti somaatiliste rakkude kui idutee rakkude jaoks ja selle võib liigitada kahte põhitüüpi, mida nimetatakse Ex vivo geeniteraapiaks ja In vivo geeniteraapiaks. Peamine erinevus Ex vivo ja In vivo geeniteraapia vahel seisneb selles, et terapeutilised geenid kantakse üle in vitro rakukultuuridesse ja sisestatakse uuesti patsiendile ex vivo geeniteraapias, samal ajal kui geenid viiakse otse patsiendi kudedesse või rakkudesse, ilma rakke in vitro in vitro kasvatamata. vivo geeniteraapia.
Mis on Ex Vivo geeniteraapia?
Ex vivo geeniteraapia on teatud tüüpi geeniteraapia, mis hõlmab patsiendi raku välist modifitseerimist ja selle taastoomist patsiendile. Rakke kasvatatakse laborites (väljaspool patsiendi keha) ja sisestatakse geenid. Seejärel valitakse välja stabiilsed transformandid ja viiakse uuesti patsiendile haiguse raviks. Ex vivo geeniteraapiat saab rakendada ainult teatud rakutüüpidele või valitud kudedele. Luuüdi rakud on rakud, mida sageli kasutatakse ex vivo geeniteraapias.
Ex Vivo geeniteraapia protseduur
Ex vivo geeniteraapias on mitu peamist etappi järgmiselt;
- Defektsete geenidega rakud isoleeritakse patsiendist.
- Isoleeritud rakke kasvatatakse laboris kultuurides.
- Terapeutilised geenid sisestatakse või viiakse kasvatatud rakukultuuridesse vektorite abil.
- Transformeeritud rakud valitakse mittetransformantide hulgast ja kasvatatakse.
- Valitud rakud siirdatakse patsiendile.
Ex vivo geeniteraapias kasutatakse geenide sihtrakkudesse viimiseks kandjaid või vektoreid. Edukas geeni kohaletoimetamine sõltub kandjasüsteemist ja ex vivo geeniteraapias kasutatavad olulised vektorid on viirused, luuüdi rakud, inimese tehiskromosoom jne. Võrreldes in vivo geeniteraapiaga ei kaasne ex vivo geeniteraapia ebasoodsaid immunoloogilisi mõjusid. reaktsioonid patsiendi kehas, kuna geneetiline korrektsioon tehakse in vitro. Edu sõltub aga parandusgeeni stabiilsest inkorporeerimisest ja ekspressioonist patsiendi kehas.
Joonis 01: Ex vivo geeniteraapia
Mis on In Vivo geeniteraapia?
In vivo geeniteraapia on meetod, mis hõlmab geenide otsest kohaletoimetamist patsiendi kehas oleva konkreetse koe rakkudesse, et ravida geneetilisi haigusi. Seda saab rakendada paljudele inimkeha kudedele, sealhulgas maksale, lihastele, nahale, kopsudele, põrnale, ajule, vererakkudele jne. Terapeutilised geenid sisestatakse patsiendisse viiruslike või mitteviiruslike vektorite abil. Edu sõltub aga mitmest tegurist, nagu vektoreid kandvate terapeutiliste geenide tõhus omastamine sihtrakkude poolt, geenide rakusisene lagunemine sihtrakkudes ja geenide omastamine tuumas, geeni ekspressioonivõime jne.
Joonis 02: In vivo geeniteraapia
Mis vahe on Ex Vivo ja In Vivo geeniteraapial?
Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia |
|
| Ex vivo geeniteraapia on teatud tüüpi geeniteraapia, mida teostatakse väljaspool patsiendi keha. Geeni modifitseerimine toimub väljaspool keha. | In vivo geeniteraapia on teist tüüpi geeniteraapia, mida tehakse vahetult siis, kui defektsed rakud on veel kehas. Geene muudetakse, kui nad on veel kehas. |
| Isolatsioon ja kultiveerimine | |
| Defektsed rakud isoleeritakse ja kultiveeritakse laboris. | Defektseid rakke ei eraldata ega kasvatata laboris. |
| Transformantide valik | |
| Stabiilsed transformandid valitakse enne uuesti kasutuselevõttu. | Stabiilseid teisendusi ei saa valida. |
| Kahjulik immunoloogiline reaktsioon | |
| See meetod ei tekita patsiendi kehas ebasoodsaid immunoloogilisi reaktsioone. | See meetod põhjustab patsiendi kehas ebasoodsaid immunoloogilisi reaktsioone. |
Kokkuvõte – Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia
Terapeutilisi geene viiakse patsiendi kehasse teatud haiguste raviks. Seda tuntakse geeniteraapiana ja seda saab teha kahel viisil, nimelt ex vivo geeniteraapia ja in vivo geeniteraapiaga. Erinevus ex vivo ja in vivo geeniteraapia vahel seisneb selles, et ex vivo geeniteraapias tehakse geenide sisestamine rakukultuuridesse väljaspool patsiendi keha ja korrigeeritud rakud sisestatakse uuesti patsiendile, samas kui in vivo geeniteraapia geenid sisestatakse otse geeniteraapiasse. sisemised sihtkuded ilma rakke isoleerimata. Mõlema protsessi edukus sõltub terapeutiliste geenide stabiilsest sisestamisest ja transformatsioonist patsiendi rakkudesse.
